Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest jednym z najczęściej diagnozowanych w Polsce nowotworów krwi. Choruje na nią około 17 tys. pacjentów. Nowotwór ten na ogół diagnozuje się przypadkowo, na podstawie nieprawidłowości w obrazie krwi, ponieważ u 30 proc. pacjentów choroba nie daje żadnych objawów. Średni czas przeżycia chorych na przewlekłą białaczką limfocytową wynosi około 7 lat, jednak w przypadku agresywnej, odpornej na standardowe leczenie postaci PBL rokowania są gorsze i nie przekraczają 3–4 lat.
Jak wskazują eksperci, obecnie to właśnie leczenie chorych z agresywną postacią PBL jest największym wyzwaniem terapeutycznym.
– W agresywnych postaciach przewlekłej białaczki limfocytowej nie działają standardowe leki, które są dziś dostępne. Chorzy, pod warunkiem że są młodzi i nie mają innych schorzeń towarzyszących, mogą być leczeni jedynie przeszczepieniem szpiku. Natomiast osoby starsze nie mogą być poddane tym zabiegom ze względu na ich toksyczność, dlatego wymagają innego leczenia. Potrzebne są leki celowane, które hamują poszczególne enzymy istotne dla rozwoju białaczki – mówi agencji Newseria Biznes prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.
Jeszcze ponad 3 lata temu medycyna była bezsilna i nie miała żadnej propozycji dla pacjentów z agresywną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej, zarejestrowane cztery lata temu innowacyjne terapie – drobnocząsteczkowe leki celowane i przeciwciała monoklonalne – okazały się przełomowe w leczeniu tej grupy chorych.
– Postęp w dziedzinie leczenia nowotworów krwi dotyczy przede wszystkim wprowadzania coraz to nowych leków celowanych. Pochodzą one z dwóch grup technologicznych. Z jednej strony są to przeciwciała monoklonalne, a z drugiej strony leki drobnocząsteczkowe, syntetyczne, będące swoistymi inhibitorami genów, które odpowiadają za nowotworowe zachowania komórek – wyjaśnia prof. Wiesław Jędrzejczak.
Jak wskazują autorzy Białej Księgi Polska jest obecnie jedynym w Europie Środkowo-Wschodniej państwem, które nie oferuje żadnej skutecznej terapii chorym z agresywną postacią PBL.
– Ci chorzy mają „zgaszone światło”. Nie mają dostępu do nowoczesnych terapii, bo w Polsce nie są one refundowane. Nie dość, że pacjent i cała jego rodzina cierpią psychicznie, to nie mają jeszcze możliwości leczenia, które jest dostępne choćby w Czechach i na Węgrzech. To jest bardzo dramatyczna sytuacja i będziemy walczyć o to, by pacjenci dostali właściwe leczenie – mówi Jacek Gugulski.
– Dzięki dostępowi do nowoczesnych terapii nowotwory krwi stają się chorobami przewlekłymi. Po wyczerpaniu pierwszej i drugiej linii leczenia pacjent chce dalej żyć, a jeśli choroba nawraca, potrzebujemy leków o innym mechanizmie działania. Leków, które będą działały również u chorych, którzy są oporni na dotychczasowe leczenie – dodaje prof. Wiesław Jędrzejczak.
Jak wynika z „Białej Księgi – przewlekłej białaczki limfocytowej”, w Polsce ograniczony jest również dostęp do specjalistów i badań cytogenetycznych, które są niezbędne do tego, by właściwie dobrać efektywną terapię. Odsetek pacjentów, u których przeprowadza się to badanie, nie przekracza 20 proc. Co ważne, w Polsce brakuje również lekarzy hematologów. Obecnie na 100 tys. osób przypada 1,3 tys. lekarzy hematologów, co jest jednym z najgorszych wskaźników w całej Europie. Efektem są długie kolejki i wydłużone terminy oczekiwania na konsultacje lekarskie.
Specjaliści hematoonkolodzy podkreślają, że standardy leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej w Polsce powinny się poprawić, ponieważ wraz ze starzeniem się społeczeństwa liczba zachorowań będzie wzrastać. Według szacunków demograficznych do 2030 roku liczba osób po 65 roku życia w społeczeństwie wzrośnie dwukrotnie. Dlatego obok refundacji nowoczesnych terapii niezbędne jest zwiększenie liczby hematologów, finansowanie nowych oddziałów i poradni oraz szerszy dostęp do specjalistycznych badań cytogenetycznych.
Resort zdrowia zapewnia jednak, że już pracuje nad priorytetami w hematoonkologii.
– Ostatni raport dotyczący dostępności terapii onkologicznych w Polsce [Raport Fundacji Alivia – red.] pokazuje, że mamy spore zapóźnienia w tym temacie. Staramy się, jak najszybciej rozwiązać problem dostępu do leków hematoonkologicznych, ale musi to być wyważone, czyli skuteczność terapii i odpowiednie warunki ich finansowania powinny iść w parze. Jesteśmy w dialogu ze specjalistami z zakresu onkologii i hematoonkologii, mamy ustalone priorytety. Wiemy, które z terapii są najbardziej potrzebne i skuteczne. Wierzę, że uda nam się szczęśliwie zakończyć proces refundacji nowych leków – ocenia wiceminister zdrowia Marek Tombarkiewicz.
Więcej informacji o przewlekłej białaczce limfocytowej w raporcie „Biała Księga – przewlekła białaczka limfocytowa”.
